Генетики представили терапию редкого врожденного заболевания

Москвичи смогут бесплатно проверить здоровье в течение этого месяца
03.03.2019
Эффективность прививки зависит от возраста человека, показали тесты
05.03.2019

Генетики представили терапию редкого врожденного заболевания

Pixabay.com

Применение генной терапии на стадии внутриутробного развития может спасти от врожденного расстройства, вызывающего припадки, потерю памяти, проблемы с обучением, речью и неспособность чувствовать боль, пишет The Daily Mail.

Речь идет о синдроме Ангельмана. Его можно диагностировать на первом триместре беременности, однако вылечить или предотвратить развитие синдрома до недавнего времени не удавалось. Известно: у больных детей присутствует мутировавшая копия материнского гена UBE3A, что «отключает» отцовскую копию. Или же у ребенка в принципе нет этого гена.

Сотрудники Университета Северной Каролины предложили исправить данный дефект с помощью технологий редактирования генома. Вводится безвредный вирус в плод, в уже родившегося ребенка или даже взрослого. Данный вирус несет в себе информацию о вредоносном гене. Когда вирус его находит, происходит отсечение и уничтожение гена. Далее ученые вставляют рабочую копию гена в образовавшийся пробел.

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *